« C’est peut-être le plus grand espoir à ce jour pour la prise en charge de maladies dégénératives comme la SLA, » estime le Professeur Dimitrios Karussis, Chef du Centre Hadassah pour la sclérose en plaques, après avoir pris connaissance des résultats récents d’un essai clinique à Hadassah pour étudier un traitement de la SLA à l’aide de cellules souches.
Même si cette phase de l’essai servait en principe à évaluer l’innocuité de la technique, les premiers suivis cliniques des malades révèlent des améliorations au niveau de la respiration et de la déglutition ainsi qu’un regain de force musculaire. « Je trouve les résultats des tests d’innocuité et les premières indications sur l’efficacité extrêmement encourageants, » poursuit le Pr Karussis. Les premiers malades, traités par cellules souches selon le protocole BrainStorm Cell Therapeutics’ NurOwn™, n’ont eu à supporter aucun effet secondaire majeur au cours de cet essai clinique de Phase I/II. Dans ces conditions, le Comité d’éthique et d’innocuité a d’ores et déjà approuvé l’extension du traitement BrainStorm à de nouveaux malades.

La technologie mise au point par NurOwn™ traite des cellules souches adultes humaines présentes dans la moelle osseuse pouvant se reproduire et se différencier en de nombreux autres types cellulaires. Cette maladie neurodégénérative et évolutive, la sclérose latérale amyotrophique (SLA), souvent nommée maladie de Charcot ou maladie de Lou Gehrig aux Etats-Unis, atteint les cellules nerveuses du cerveau et la moelle épinière. Grâce à cette technique, les cellules de la moelle osseuse sont incitées à se différencier en cellules à même de produire des facteurs neurotrophiques utiles aux personnes touchées par la SLA. D’après la ALS Association (une association de lutte contre la maladie), environ 5 600 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année aux Etats-Unis et on estime à 30 000 le nombre d’américains atteints à un moment donné.
Sous la direction du Pr Karussis, l’étude est menée en coopération avec une équipe scientifique de BrainStorm.